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「第133回 医薬品評価委員会総会」を開催
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(3)「CAR-T細胞療法の開発、承認申請からの学び」

ノバルティス ファーマ 取締役 薬制本部長 川音 聡
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日本で初めて承認されたCAR-T細胞療法「キムリア」について講演がありました。臨床開発では日本が国際共同治験に参加し、米国、欧州、日本で同一のデータパッケージを用いて申請し、承認された経緯を共有しました。製品の特殊性、つまり患者さんから採取された細胞を米国の製造所に輸送し、CAR-T細胞に改変・増殖させて製品化するサプライチェーンの確立および徹底した品質管理の重要性についても、実体験を踏まえて詳しく解説がありました。

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 理事 武田 伸一 氏
(4)「エクソン・スキップ治療薬の開発」

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 理事 武田 伸一
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自身が長年取り組んだデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬であるエクソン・スキップ治療薬について、開発経緯の紹介がありました。ジストロフィン欠損症の病態メカニズムの研究からエクソン・スキップ治療法が見出されたことに始まり、その効果を動物(犬)で検証した後、臨床に応用するという本剤の開発についての、大変貴重な経験を共有しました。また、本剤は2015年10月に厚生労働省により先駆け審査指定制度の対象品目として指定され、2016年10月に米国食品医薬品局(FDA)からもファストトラックおよびオーファンドラッグの指定を受ける等、厚生労働省、FDAから画期的な新薬として認められた新薬であるとともに、アカデミア発の創薬として企業と連携しながら日米で迅速に開発が進んだ成功例であることの紹介がありました。

独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長 藤原 康弘 氏
(5)「新規モダリティとPMDAの取組み」

独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長 藤原 康弘
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PMDA発足から今日に至るまでの取組みについて、日本のサイエンスレベル、創薬力の話を交えながら振り返るとともに、薬事戦略相談を通じて新規モダリティの開発にも力を入れてきた経緯の紹介がありました。今では欧米の規制当局と肩を並べる審査機関に成長を遂げ、新薬審査期間では世界でトップレベルを堅持し、予見可能性の高い審査を実現できるようになりました。先駆け審査指定制度の4回の試行的実施の経験も踏まえて、PMDAのさらなる活躍に期待を感じる講演でした。

パネルディスカッション

新しいモダリティでの非臨床から臨床への移行の判断はどのように行われるのかについて、議論がありました。非臨床試験で効果が確認されていること、医薬品としての品質が確保できていることが重要な要件である一方、新しいモダリティでは、これまでの臨床評価手法が使えるかどうか慎重な判断が必要であり、その判断も難しいという議論がありました。また、新しいモダリティの開発をする際のPMDA相談等に柔軟な対応をお願いするとともに、一緒に新しいガイドラインを作成しながら開発を進めていくことも必要であり、今後の新しいモダリティでの産学官の協力体制に期待する声が上がりました。

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