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日米欧における希少疾病用医薬品の対象疾患領域
希少疾患・難病、未診断疾患(診断することが非常に難しい疾患)等をターゲットとした医薬品開発が注目されています。日米欧のオーファンドラッグ制度は、開発促進政策として定着してきていますが、数千に及ぶ希少疾病が存在する中で、対象疾患が悪性腫瘍など特定の疾患に偏っていることも否めません。これまでは開発が難しいとされてきた疾患を対象とする薬の開発成功例をヒントに、細胞治療や遺伝子治療、再生医療といった技術の進展との組み合わせが、画期的な医薬品を一日も早く多くの希少疾病患者に届けるために必要です。
(主任研究員 鈴木)
詳細は、政策研ニュース No.47 をご覧ください。

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