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日本・アメリカ・ヨーロッパにおける希少疾病用医薬品の現状
—2010〜2015年—
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医療ビッグデータ時代のゲノム医療への取り組みとして、希少疾患・難病、未診断疾患(診断することが非常に難しい疾患)等をターゲットとした医薬品開発が注目されています。日本医療研究開発機構(Agency for Medical Research and Development、AMED)においても、未診断疾患イニシアチブ(Initiative on Rare and Undiagnosed Diseases、IRUD)の立ち上げ、国際希少疾患研究コンソーシアム(International Rare Diseases Research Consortium、IRDiRC)への加盟、希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業(事前オーファン制度)など、各種の施策が矢継ぎ早に打たれています。
希少疾病用医薬品に対しては、以前から日本・アメリカ・ヨーロッパにオーファンドラッグ制度があり、それぞれオーファン指定の条件に違いはありますが、市場独占期間の設定や迅速承認制度など、希少疾病用医薬品開発の促進政策として定着してきています。政策研では、希少疾病用医薬品について、2010年に報告[1]していますが、最近の希少疾病用医薬品がどのようになっているか、2010年以降に日本・アメリカ・ヨーロッパで承認された希少疾病用医薬品について分析を実施しました。

mark [1]
医薬産業政策研究所 政策研ニュース No.31(2010年10月)

希少疾病用医薬品の抽出・分析

はじめに、日本・アメリカ・ヨーロッパの希少疾病用医薬品リスト[2][3][4]を基に、日本・アメリカ・ヨーロッパのいずれかでオーファン指定を受け、2010〜2015年に承認された医薬品を抽出しました(216件)。次に、これら216件の希少疾病用医薬品を対象として、Pharmaprojectsのデータベースを用いて、対象疾患領域、医薬品の属性(モダリティ)、他疾患・他地域における開発/承認状況等を考察しました。

開発タイプ[1]

開発タイプの分類は以前の報告に準じました(表1)。

mark [2]
希少疾病用医薬品指定品目一覧表 http://www.nibiohn.go.jp/nibio/part/promote/orphan_support/kisyoiyaku-hyo1.html(参照: 2016/2/1)
mark [3]
Search Orphan Drug Designations and Approvals http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/(参照: 2016/2/1)
表1 希少疾病用医薬品の開発タイプ
表1 希少疾病用医薬品の開発タイプ
mark [4]
List of medicinal products for rare diseases in Europe http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf(参照: 2016/2/1)

今回対象とした216件の医薬品については、オーファン指定疾患で最初に承認され、さらなる効能拡大が図られている医薬品(開発タイプⅠ)が69件、オーファン指定効能のみを取得している医薬品(開発タイプⅡ)が85件と分類されました。また、非オーファン疾患で承認後に、オーファン指定効能を取得した医薬品(開発タイプⅢ)に62件が分類されました。

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