医薬品評価委員会 Small Clinical Trialsによる薬効評価の考え方

データサイエンス部会

2013年5月

医薬品評価委員会データサイエンス部会2012年度タスクフォース2で、Small Clinical Trial (SCT) による薬効評価の考え方をまとめました。
標準的な医薬品開発では、第3相で統計学的仮説検定によって仮説が検証されます。しかし、被験者組入れのあらゆる努力を行っても、合理的な時間枠の中では、適切な規模での試験が実施不可能な場合があります。SCTとは、このように被験者収集が極めて困難な状況において、仮説に対する回答を与えようとする試験のことです。
近年、アンメット・メディカルニーズに対する製薬企業の取組みが盛んになってきておりますが、そのような場面で実施されるSCTによる薬効評価法は十分に整理されていません。
本報告書では、SCTに関する米・欧・日の指針・ガイドライン、米国での事例などを検討し、新たな考え方をまとめました。皆様に活用して頂ければ幸いです。