「希少疾患における医療従事者の困りごとに関する調査」について
2024年11月07日
日本製薬工業協会（以下、製薬協）は、この度、未診断疾患イニシアチブ（Initiative on Rare and Undiagnosed Diseases、以下IRUD）、日本希少疾患コンソーシアム（Rare Disease Consortium Japan、以下RDCJ）、及びEYストラテジー・アンド・コンサルティング株式会社（企画・運営支援）と協働して「希少疾患における医療従事者の困りごとに関する調査」を実施し、調査報告書を製薬協ウェブサイト上に公開いたしましたので、お知らせします。
本調査は、定量調査（調査１）と定性調査（調査２）から構成されており、医療従事者の目線から、希少疾患に関する５領域（１.基礎・応用研究、２.開発・治験、３.診断、４.治療・予後管理、５.疾患啓発）における課題を抽出するとともに、それら課題に対する各ステークホルダー（製薬業界・学会・患者団体・行政）への期待や課題解決の方向性について取りまとめました。
希少疾患における医療従事者の困りごとに関する調査
希少疾患における課題と課題解決の方向性
製薬協は、希少疾患と共に生きる患者さんやご家族がより暮らしやすい社会の実現を目指し、本調査結果で特定された医療従事者を取り巻く多様な課題に対して、ステークホルダーと連携し解決に向けて取り組んでまいります。
＜参考＞
【希少疾患における医療従事者の困りごとに関する調査の概要】
調査１：定量調査（Webアンケート調査）
【調査期間】2024年7月25日（木）～2024年8月23日（金）
【有効回答数】327人
【調査対象】IRUD診断委員会に所属する医療従事者および同委員会より紹介いただいた医療従事者、RDCJに参画している医療従事者
調査２：定性調査（インタビュー調査）
【調査期間】2024年9月2日（月）～2024年9月13日（金）
【有効回答数】15人
【調査対象】定量調査に参加された327名のうち、協力の承諾をいただけた方
【希少疾患とは】
希少疾患は、疾患毎の患者数は少ないものの、全世界では7,000を超える希少疾患が特定され、総患者数は3億人に上ると推定されています。国によって定義は異なりますが、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（薬機法）に基づいた「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度」によれば、その指定要件は、「対象患者数が本邦において5万人未満であること、医療上必要性が高いこと、開発の可能性が高いこと」とされています。なお、米国では20万人未満、欧州では人口1万人に患者数5人未満が基準の一つにされています。また、患者数が少ないだけでなく、重篤度が高いうえに、発病機構が不明であることから、治療法の開発が難しく有効な治療法が限られるという特徴があります。
以上
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日本製薬工業協会 広報部
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