産業政策委員会 難病・希少疾患に関する提言
難病・希少疾患タスクフォースは、難病・希少疾患において製薬業界が取り組むべき課題の整理や解決策の検討にあたり、ペイシェントジャーニー（発症～診断～治療～経過観察）の各期間における患者さんやご家族の困りごとや課題を把握するための包括的な調査を実施し、2023年2月に「希少疾患患者さんの困りごとに関する調査」を公表しました。
同調査の結果、製薬企業が取り組むべき課題として、「情報が少なく、必要な情報の取得に苦労する」、「社会による疾患への理解・知識が不足している」、「治療選択肢が限られている・根本治療がない」の3つが特定されたことから、今回、これら課題の解決に向けた提言をとりまとめました。
本提言を基に難病・希少疾患タスクフォースでも議論し、我々のできることを一つ一つ進めて行きたいと考えていますが、患者団体・製薬企業・行政・医療機関・アカデミア等の各方面のステークホルダーを交えた活発な意見交換が行われ、患者さんやご家族が必要な情報にアクセスしやすい環境整備、正しい情報の入手による不安軽減・周囲の支援の強化、治療薬の開発促進など、難病・希少疾患の患者さんやご家族の困りごとの解決に向け、様々な取り組みが実現していくことを願っています。