産業政策委員会研究開発に関する取り組み

2022年8月26日現在

会社名	難病・希少疾患に関連して行っている活動
協和キリン	臨床real-world data (RWD) 活用による医薬品開発促進希少疾患の医薬品開発においては、臨床試験（治験）の実施に加えて、様々なRWDを活用（観察研究の実施/疾患レジストリ等の利用）する事により、成功確率の向上に向けた検討を行っています。
第一三共	COMPASSを通じた取り組み COMPASS（Compassion for Patients Strategy）は「患者志向の創薬」の実現を推進する第一三共の取り組みとして、2014年に研究開発本部内の組織横断的な活動としてスタートしました。現在は、第一三共のコーポレートスローガンの一部である「Compassion for Patients（人に思いやりを）」にもとづいて、世界中の人々の「笑顔のある生活」の実現に貢献することを目指して活動しています。 COMPASSでは大きく分けて2つの活動を実施しています。1つ目は患者さんや医療従事者と社員との対話セッションを通じてお互いのことを知り合う交流活動です。もう1つは医療現場での体験を通して病気や治療の実態を理解する活動であり、社員が医療現場を訪問し、患者さんを含めた医療現場のニーズを理解するとともに、製薬企業人として自らが果たすべき役割を再認識する機会となっています。難病・希少疾患に関する活動は、以下のような取り組みを実施しています。・社員と難病・希少疾患患者さんとで座談会を行い、患者さんの日常生活での困難や要望を伺い、社員の研究開発業務に役立てる・患者さんやその家族からお話を伺い、参加した社員や医療従事者の感想も加えながら一緒にPatient Journey Mapを作成することで、患者経験の理解や共有に役立てる・社員向けに希少疾患をテーマとした映画の上映・配信を行う・社員が希少疾患の臨床試験を実施している病院を訪問し、患者同意の下、診察や治療の見学及び医療従事者との意見交換を行う
武田薬品工業	武田薬品は免疫不全症レジストリー（PIDJ：Primary Immunodeficiency Database in Japan）の利活用を目指し、日本免疫不全・自己炎症学会と共同研究契約を締結し、レジストリーの改修に着手しました。今回の原発性免疫不全に対する取り組みは、国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)と共に取り組んでいます。製薬会社としては品質の保証されたデータを比較的安価で市販後調査等に利活用でき、アカデミアは患者さんの治療の均てん化や新たなイノベーションを産み出す研究のアイディアの源泉として、レジストリーの継続利用が可能となります。
田辺三菱製薬	田辺三菱製薬は、これまでに炎症性腸疾患、多発性硬化症等の難病に対する治療薬を開発し、患者さんに治療選択肢を提供してきました。また、筋萎縮性側索硬化症の治療薬を開発し日本以外の国へも展開を広げ、加えて、患者さんの負担軽減をめざした経口懸濁剤を開発中です。さらに、日光を浴びることによって痛みを伴った皮膚症状がみられる赤芽球性プロトポルフィリン症およびX連鎖性プロトポルフィリン症などの希少疾患に対する治療薬の開発にも取り組んでいます。 https://www.mt-pharma.co.jp/sustainability/social/medical_development.html
ファイザー	ファイザーでは、革新的な医薬品やワクチンをいち早く患者さんにお届けするために、最先端のサイエンスやテクノロジーの応用について、学術研究者やバイオテクノロジー企業とのパートナーシップ構築に積極的に取り組んでいます。希少疾患領域では、血液疾患や神経筋疾患などを対象に、それらの疾患修飾治療、病態の解明、単一遺伝子希少疾患のバイオマーカー探索などを目的とした共同研究案件を募集しています。関連サイト： https://www.pfizer.co.jp/pfizer/development/innovation/index.html https://www.pfizer.co.jp/pfizer/development/innovation/jp_projects/index.html