産業政策委員会患者さんのアクセス改善への取り組み

2022年8月26日現在

会社名	難病・希少疾患に関連して行っている活動
協和キリン	適性診断の向上速やかな適正診断を実現するため、RWD（観察研究/レジストリ）を用いた当該疾患の予測（診断）モデルの構築に取り組んでいます。適正治療へのアクセス向上多様なステークホルダー（患者/医療者/支払者等）が、患者疾病負担の認識を向上することの出来るRWEを創出しています。　　例）以下を明らかにするための研究を実施中；　　　　　-　疾患の医学的な特徴および疾患経過　　　　　-　患者への身体・精神的な負担、経済的な負担　　　　　-　疾患に対する治療の有効性、安全性
武田薬品工業	武田薬品は希少疾患の早期診断に向けた取り組みとして、様々なステークホルダーとの協業を開始しています。具体的な事例の一つとして、武田薬品、デロイトトーマツコンサルティング、鳥居薬品、およびCSLベーリングの4社で協業し、遺伝性血管性浮腫(以下、HAE)の診断率向上を目的とした一般社団法人遺伝性血管性浮腫診断コンソーシアム（略称：DISCOVERY）の設立・運営を支援しました。このコンソーシアムは、HAEと診断されずに症状に苦しむ患者さんを救うために、日々HAE患者さんと向き合っている医療従事者、学会、患者団体、民間企業などが連携し、それぞれの持つ異なる専門性や創造性を通じて適切な早期診断および診断率向上のためのエコシステム構築を行うことを目的とした、ユニークな構想の患者エンゲージメント型コンソーシアムです。 https://discovery0208.or.jp/en/top/
田辺三菱製薬	米国において、当社が販売するALS治療薬を処方されるALS患者さんを支援することを目的に「JourneyMate Support Progream」を創設し、製品や疾患に関する状況の電話での提供や患者さんそれぞれに合わせた治療管理、保険償還サポートを提供し、患者さんをサポートしています。 https://www.radicava.com/patient/support/journeymate-support-program/