医薬品評価委員会 小児・希少疾患・難病レジストリの利活用促進に向けた検討
臨床評価部会
2022年4月
産官学でレジストリの医薬品開発への利活用促進に向けた動きが活発化しているが、国内でレジストリを医薬品開発に利活用した事例は限られています。
臨床評価部会2021年度タスクフォース1では、医薬品開発への利活用ニーズが特に高いと考えられる、小児・希少疾患・難病レジストリに着目し、これらレジストリの医薬品開発への利活用について検討を行いました。部会資料では、公開情報、臨床評価部会加盟会社および日本小児科学会分科会・関連学会へのアンケート調査結果をもとに、医薬品開発の場面ごとにレジストリの利活用実績と利活用への課題を整理し、課題解決に向けた提案をまとめました。本資料が小児・希少疾患・難病に対する医薬品開発においてレジストリの利活用を検討する際の一助となれば幸いです。