医薬品評価委員会 Rare diseaseの治療効果の推測法
データサイエンス部会
2022年12月
現在、遺伝子技術をはじめとした技術革新が進み、希少疾患などアンメットメディカルニーズが高い疾患に対する革新的な医薬品創出が可能になってきている。希少疾病医薬品の開発には、患者数が少ないため十分な検出力を確保された臨床試験を実施することが困難であること、疾患の重篤性等の理由でプラセボを対照とすることに倫理的課題を含むことなど多くの課題があるが、近年、治療効果の推測に関する統計手法が複数提案されており、また規制当局から希少疾病医薬品の開発に関連する文書も複数公刊されている。このような状況を鑑み、希少疾病用医薬品の治療効果の推測に関する統計手法、及び最近の適用事例について調査し、報告書にまとめた。報告書には主に統計担当者を対象に統計手法に対する数理的解説を含め、希少疾病用医薬開発に関連するガイダンスや適用事例の紹介は医薬品開発に携わる担当者を広く対象読者としている。本報告書が希少疾病医薬品の開発に携わる皆様の一助になれば幸いである。
日本製薬工業協会 医薬品評価委員会
データサイエンス部会 2022年度 継続タスクフォース3