医薬品評価委員会
リアルワールドデータ・疾患レジストリを活用した医薬品開発
①リアルワールドデータを利活用したヘルスケアと医薬品開発の将来へのロードマップ
②リアルワールドデータを承認申請等に活用するための3つの要件と7つの提案
③製薬企業における疾患レジストリの利活用と患者参画型レジストリの動向
臨床評価部会
2021年5月
臨床評価部会2020年度タスクフォース1では、特に希少疾患、難病領域での活用事例の早期創出に向けて、関係するステークホルダーへ向けた具体策を発信するため、リアルワールドデータ（RWD）を承認申請に活用するための要件及びレジストリ活用方法に関する検討を行いました。加えて、将来のさらなる環境変化、GCP renovation等の動きを見据えてリアルワールドエビデンス創出への議論をさらに進めるために、利活用が進んだ世界と道筋（ロードマップ）を描きました。医薬品開発の多くの場面でRWDが活用される未来を実現するために、以下の3つの部会資料が一助となれば幸いです。
①リアルワールドデータを利活用したヘルスケアと医薬品開発の将来へのロードマップ（4.5MB）
更なる進化が見込まれる2040年のヘルスケアの将来像を描き、その中でのRWD活用の位置づけを示し、描いた将来を実現させるためのロードマップを作成した。また、その実現のための方策や課題を検討した。
② リアルワールドデータを承認申請等に活用するための3つの要件と7つの提案（1.1MB）
承認申請にRWDを活用するための要件について、主たるステークホルダーである患者、規制当局およびアカデミア・医療機関の視点も踏まえながら、製薬企業としての提案をまとめた。
③ 製薬企業における疾患レジストリの利活用と患者参画型レジストリの動向（761KB）
製薬企業による疾患レジストリの利活用について、具体的な利活用方法を検討し、疾患レジストリ利活用の有用性や課題、期待をまとめた。また、患者参画型の疾患レジストリの海外事例の紹介と日本における今後の展望を考察した。
