医薬品評価委員会 Complex Innovative Trial Designの現状と事例の整理‐FDAガイダンス邦訳付き
データサイエンス部会
2024年4月
近年、医薬品開発の領域においてComplex Innovative Trial Design（以下CIDと呼ぶ）が注目を集めており、特に小児患者や希少疾患患者を対象とする治療法の開発など、通常のランダム化比較試験の実施が困難な状況においても適切にデザインされた試験の実施及びデータ解析が可能になり、医薬品開発を加速させることが期待されている。一方でCIDは従来と比べると試験デザインが複雑になるため、包括的に試験デザインの特性を評価することが求められる。本報告書は、FDAガイダンス『Interacting with the FDA on Complex Innovative Clinical Trial Designs For Drugs and Biological Products』の邦訳と共に、FDAのCIDに関連した取り組みおよびCIDを採用した臨床試験の事例の詳細をまとめることで、革新的な要素や規制当局と議論となりうるポイントをまとめた。本報告書の読者としては、臨床試験の計画や実施に携わる統計解析担当者、臨床試験を計画する臨床メンバー、規制関連業務を担う薬事メンバーを想定している。本報告書が、本邦においてもより革新的な試験デザインを検討するための一助となれば幸いである。
日本製薬工業協会 医薬品評価委員会
データサイエンス部会 2023年度 タスクフォース3-2