医薬品評価委員会 アダプティブデザインを計画するためのシミュレーションの検討
データサイエンス部会
2024年4月
現在ICH-E20にて、アダプティブデザインに関する検討が進められている。アダプティブデザインにより与えられる柔軟性により、試験の参加者がより良い治療を受けられる機会が増え、より効率的な医薬品開発、さらには利用可能なリソースの活用といった利点が期待される一方、統計手法を適切に用いなければ、第一種の過誤確率の増大、点推定値へのバイアスの発生、信頼区間の被覆確率が名義上の信頼係数より低下するなど、統計的妥当性の観点から望ましくない現象が起こる可能性がある。
実際にアダプティブデザインを立案する際には、計画段階でデザインの動作特性を評価することが重要であり、仮想的な状況でのシミュレーションを通じて動作特性を評価することになる。本成果物は、アダプティブデザインを立案する場合に試験計画の動作特性を評価するためのシミュレーションについて、その方法と手順、さらにはシミュレーションで評価すべき指標とその結果の報告方法をまとめた。
本成果物の読者として臨床試験の計画や実施に携わる生物統計担当者、臨床試験を計画する臨床メンバー、規制関連業務を担う薬事メンバーを想定している。
本成果物が、アダプティブデザインの理解と適切な試験実施の一助となれば幸いである。
日本製薬工業協会 医薬品評価委員会
データサイエンス部会 2023年度 継続タスクフォース1