医薬品評価委員会 再生医療等製品の臨床開発に関する参考書
臨床評価部会
2025年5月
再生医療等製品の開発は、開発手法、臨床評価手法、安全性評価・監視、法規制等の面で、従来の医薬品開発とは異なる点や日本独自の対応が求められる点があります。そのため、再生医療等製品を初めて開発する製薬企業では、情報収集に時間を要し、作業負担が大きいという課題が存在しています。再生医療等製品の開発の全体像の理解を促進し、迅速かつ質の高い治験の実施が可能となることを期待し、再生医療等製品に関わる法律・通知の調査に加え、既承認の再生医療等製品情報の分析結果及び開発に取り組む医療関係者を対象としたアンケート結果等をまとめた参考書を作成しました。
本資料では再生医療等製品に関する国内規制、治験開始前のPMDAとの相談、治験実施上の留意点並びに、承認申請及び承認申請後の対応の情報をまとめています。再生医療等製品をとりまく開発環境は著しく変化しているため、本資料を参考に、常に最新の情報を各自で入手していただく必要があることも留意ください。本資料が皆様の研究開発活動における羅針盤として、また実務上の課題解決のための参考資料としてお役立ていただければ幸いです。
日本製薬工業協会 医薬品評価委員会
臨床評価部会2024年度タスクフォース３