「2025年度 医薬品評価委員会・薬事委員会合同総会」を開催

厚生労働省 医薬局 大臣官房審議官　佐藤 大作 氏

最近の医薬行政の動向として、薬機法等改正を中心に講演がありました。薬機法等改正はガバナンス強化、安定供給の確保（企業側の体制確保）、審査・産業振興、薬局機能強化を中心に2025年2月12日に法案提出されました。衆議院厚生労働委員会で採決され、本国会中に成立予定で進んでいることが紹介されました。

国内のみならず世界的な医薬品開発の動向についても触れられ、ベンチャーが創薬開発の担い手となっている現状を踏まえ、アカデミア・ベンチャーと製薬企業との協業によるイノベーションの創出を促進し、オープンイノベーションコミュニティの形成が必要であるとの見解が述べられました。また、薬機法等改正に関連した事項として条件付き承認制度の見直しやリアルワールドデータの活用や、創薬エコシステム支援事業、定期GMP調査の見直しについても説明がありました。

厚生労働省 医薬局 医療機器審査管理課長　髙江 慎一 氏

「DASH for SaMD2～これまでの取組について」として、DASH for SaMD2の4つの柱の進捗状況について報告がありました。「萌芽的シーズの早期把握と審査の考え方の公表」ではYouTubeを通じた動画配信の状況、「SaMDの特性を踏まえた実用化促進」では二段階承認の考え方の整理および公表・承認事例の公表状況等、「早期実用化のための体制強化等」ではPMDAの審査体制の強化、相談区分新設等の状況、「日本初SaMD国際展開支援」では海外のSaMDに関する薬事承認・販売制度の調査や参照国での受入れ促進に向けて審査報告書等の英訳促進等の状況が報告されました。

「SaMD関連データのアップデート」では、プログラム医療機器の年度別承認件数の推移が示され、着実に増加している状況、相談受付件数の状況等が報告されました。

「SaMD関連予算」として、SaMDに関する厚生労働省事業および、経済産業省・国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）事業の予算全般について報告がありました。

厚生労働省 医薬局 医薬品審査管理課　中井 清人 氏

ドラッグ・ラグ／ロスへの対応として、オーファンドラッグ指定、小児用医薬品開発の計画策定の努力義務化など法改正内容のほか、海外開発先行品の国際共同治験前の日本人PI試験の省略、バイオ後続品における日本人データの必須廃止、先駆的医薬品の定義一部変更、条件付き承認制度、医薬品の製造方法等の審査あり方、GCPリノベーションなどに幅広く詳細に説明がありました。

条件付き承認制度の改正については、日本人データの基本的考え方を文書化し、条件付き承認の取り消し規定を設けたうえで、臨床的有用性が合理的に予測可能な場合に承認することとし、運用の 範囲を拡大したため、リアルワールドデータの活用も含め制度の利用を推進いただきたいとのコメントがありました。また、GCPリノベーションについては治験エコシステムの推進を通じて日本での治験が活性化し、ドラッグ・ロスが改善することの期待が寄せられました。

厚生労働省 医薬局 医薬安全対策課 課長　野村 由美子氏

はじめに、制度改正について、法制化後のRMPの運用イメージが示されました。ルーチンでない安全性監視活動についてスピード感をもってスムースに対応できるようにしていく必要があること、リスク最小化活動をいつまで継続するのかが今後の課題になると考えられること、効果の評価をプロセスから、アウトカムで行うためにリアルワールドデータ（RWD）の活用が重要であることが述べられました。

また、製造販売業者の三役について、ガバナンス強化の観点から、変更命令と品質保証責任者及び安全管理責任者の設置義務が法定化されたことについて説明がありました。

昨今の安全対策に関する事例から、あらためてセイフティーカルチャー醸成の必要性と、安全対策はリスク管理に加えて危機管理を行うことの必要性が述べられました。

厚生労働省 医政局 研究開発政策課長　長谷川 学 氏

臨床研究法、再生医療等安全性確保法およびゲノム医療についての説明がありました。
臨床研究法については、法の概要、対象範囲、法制度見直しの考え方等についての説明がありました。法制度の見直しは、これまで課題であった臨床研究法の課題を解決し、罰則まで規定される方向であることが示されました。

再生医療等安全性確保法については、再生医療の実用化を促進する制度として、一般診療と臨床研究には再生医療等安全性確保法を適用して安全で迅速な再生医療を提供し、製造販売には薬機法を適用して多くの製品をより早く供給するようにしていること、対象技術については、法改正で適用範囲が拡大され、再生医療等の提供計画が提出された際に審査する認定再生医療等委員会の設置者へ公平性のある立ち入り検査等を行うことが示されました。

独立行政法人医薬品医療機器総合機構 執行役員　安川 孝志 氏

はじめに、小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センターの設置について説明があり、2024年度のオーファン指定が顕著に拡大していることが述べられました。また、小児・オーファンの開発促進と薬価評価についても触れられ、薬価制度改革においてイノベーション評価と薬事承認の関係が重視されていることが強調されました。

次に、日本人データの取り扱いについて、横断的基準作成等プロジェクトチームのワーキンググループが設置され、日本人データの必要性の整理が進められていることが説明されました。製造販売後の使用成績調査の計画と実施についても議論され、承認前ではなく市販後の適切な時期に検討できる場合があることが了承され、Q&Aが発出されていることも紹介されました。

海外への情報発信については、ドラッグ・ラグ／ロスの解消に向けて海外へ日本の制度に関する情報発信をしていく必要があるとの考えが示されました。海外の学会やベンチャー企業への情報発信が進められており、PMDAのワシントンオフィスでは相談業務が開始されていることが説明されました。