産業政策委員会 医療従事者の困りごと調査を踏まえた難病・希少疾患に関する提言
希少疾患の患者さんやご家族は、疾患の発症、検査／確定診断、治療開始を経て現在に至るまでに様々な困難に直面しています。それら課題の背景や要因を把握するために、製薬協では「希少疾患患者さんの困りごとに関する調査（2023年2月公開）」を実施し、特に製薬企業が取り組むべき重要な課題を特定しました。その課題に対して、「難病・希少疾患に関する提言（2023年7月公開）」を取りまとめ、希少疾患を取り巻く課題解決に取り組んでまいりました。
一方で、希少疾患に関わる患者さんやご家族にとって多くの課題が未だに解決されていないことが浮き彫りとなり、日本における希少疾患医療を支える医療従事者の声を取り上げ、より具体的な取り組みを加速させる必要がありました。そこで、未診断疾患イニシアチブ（Initiative on Rare and Undiagnosed Diseases、以下 IRUD）、日本希少疾患コンソーシアム（Rare Disease Consortium Japan、以下 RDCJ）、EYストラテジー・アンド・コンサルティング株式会社（企画・運営支援）と協働し、「希少疾患における医療従事者の困りごとに関する調査」を実施しました（2024年11月公開）。
この度、その調査結果を踏まえ、IRUD、RDCJと協働して「医療従事者の困りごと調査を踏まえた難病・希少疾患に関する提言」を作成しました。
製薬協は、希少疾患における課題を多くの方々が認識し、希少疾患と共に生きる患者さん・ご家族が安心して生活できる社会の実現に向け、様々なステークホルダーと協働して希少疾患を取り巻く課題の解決に取り組んでまいります。