医薬品評価委員会再生医療等製品の開発における試験デザイン及び統計的評価方法の検討

データサイエンス部会

2021年5月

国内外の再生医療の周辺産業は今後飛躍的に発展する市場と予測されており、近年、国内では再生医療等製品の特性を踏まえた規制・制度の構築や財政面での実用化促進が行われている。今回、2020年度TF3では、再生医療等製品の開発における日・米・欧の規制やガイダンス等を整理し、日・米で承認されている再生医療等製品の申請パッケージ及び審査記録を精査した上で、エビデンスレベル向上のために考慮すべき試験デザイン及び臨床試験の効率化のために検討すべき統計的評価方法についての提言を行った。本報告書が、再生医療等製品の開発及びLaunch Excellenceに関する方々による活発な議論の新たなきっかけとなり、科学的かつ効率的な戦略立案の一助となれば幸いである。