医薬品評価委員会 非ランダム化比較試験データを用いて治療効果を推定するための統計的手法
データサイエンス部会
2020年2月
2019年4月より、既存の薬価基準制度を補完する制度として費用対効果評価の制度化が行われた。分析方法等に関する分析前協議を経て企業分析を行い、公的分析班による企業分析の科学的妥当性の検証（レビュー）後、費用対効果評価専門組織にて総合的評価が行われ、増分費用効果比に基づいて薬価の有用性系加算部分（原価計算方式の場合は営業利益も）の調整を行うという制度である。本制度化により費用効果分析を実施する過程で、新薬治療の比較対照治療に対する治療効果を推定する必要がある。治療効果を推定するにあたり、ランダム化比較試験データを利用できない場合、観察研究を含めランダム化を伴わない試験（非ランダム化比較試験）のデータの利用が有用な場合がある。ただし、非ランダム化比較試験では治療効果の推定で、様々なバイアスを考慮する必要があるため、試験デザインに応じて適切な解析手法を用いる必要がある。2019年度DS部会継続T5では、英国NICEが発行している Technical Support Document 17: The use of observational data to inform estimates of treatment effectiveness in technology appraisal: methods for comparative individual patient data （2015） をもとに、非ランダム化比較試験のデータ解析で用いられる解析手法（傾向スコアを用いた手法、操作変数法及び回帰不連続デザインなど）を解説した報告書を作成した。本報告書では標準的な統計ソフトウェアにより適用可能な解析手法に焦点を当て、これから実際に費用対効果分析を実践する担当者にとって有用な参考書になれば幸いである。なお、本報告書の中でTSD 17を引用／参考にした記載は、本タスクフォースの解釈であり、NICEには一切の責任はない。またTSD 17のすべてを紹介したわけではなく、一部を抜粋し紹介している。それらの紹介にあたり、タスクフォースによる解釈や追加の説明を加えている。これらは本タスクが独自にまとめたものであり、NICEから見解を得たものではない。