医薬品評価委員会 デジタルバイオマーカーを臨床試験の主要評価項目として利用するために必要なバリデーションの評価について
データサイエンス部会
2025年7月
医薬品評価委員会データサイエンス部会2024年度継続タスクフォース10ではデジタルバイオマーカー（dBM）を臨床開発の主要評価項目として活用するためにはどのようなエビデンスが必要になるか事例検討行った。
デジタルヘルス技術の進化に伴い、dBMが臨床試験において重要な役割を果たしています。本報告書では、dBMを主要評価項目として活用するために必要なバリデーションの考察を行い、特にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者におけるSV95Cの評価を通じて、その有用性を示しています。
本報告書は、統計担当者、データマネジメント担当者が主に活動するデータサイエンス部会としての特色を活かし、ベリフィケーション、バリデーションといったエビデンスの創出にフォーカスし、SV95Cが主要評価項目として認められるまでに実際に行われた試験の目的、実施試験の内容を解説することにより、実務担当者が開発計画を立てる際に有用な情報を提供することを目的に作成した。
本資料が、臨床試験の企画立案を行う開発担当者、統計担当者、ウェアラブルデバイスの開発者、またデータ加工するためのアルゴリズム開発担当者といった方々が、dBMを開発する際の一助となれば幸いである。