医薬品評価委員会 臨床試験におけるEstimandと感度分析に関連する文献調査
データサイエンス部会
2019年6月
医薬品評価委員会データサイエンス部会2018年度タスクフォース4では、ICH E9 (R1)において検討対象とされているestimand及び感度分析に強く関連する事項である「1. ITTの原則に基づく治療方針の効果とその他の治療効果」、「2. データの取扱い及び欠測データに含めて検討されている問題」、「3. 解析対象集団の定義と役割」、「4. 安定性と感度分析」の4点について、文献調査を通じて整理及び考察を実施し、その内容を報告書としてまとめました。
本文献調査では、主として1998年から2018年に掲載又は公開された文献の網羅的な調査を実施しており、調査の対象となった文献数は合計で約400本に及びます。そのため、本報告書を通して、これまでになされてきた種々の議論の内容を整理することができるとともに、estimand及び感度分析に対する理解を深めることができる内容であると考えることから、統計担当者のみならず、医薬品開発に関わるすべての担当者の方にご一読いただきたい文書となっております。
本報告書が今後の臨床試験をより適切に計画・実施するための一助となれば幸いです。