医薬品評価委員会近年のがん第I相試験デザインとその選択

データサイエンス部会

2023年6月

本報告書は、がん治療のモダリティが多様化する時代において、がん第I相試験の用量漸増デザインを適切に選択するための指針を与えることを目的としている。具体的には、Rule-based/Model-based/Model-assistedの3つのクラスごとに主な試験デザインを概説し、実用事例やケーススタディを理解の補助として与えた。また、3つのクラスのデザインの特徴を表形式で整理するとともに、開発対象薬剤の背景や目的をフローチャートで大分類し、分類された状況ごとに用量漸増デザインの選択に関する推奨を与えた。またデザインの選択に関わるその他の論点をいくつかの視点で整理した。本報告書が、統計担当者を含めた機能横断的ながん第I相試験の用量漸増デザインの検討に寄与し、本邦並びに世界のがん治療の開発の一助となれば幸いである。