医薬品評価委員会 新規モダリティ開発における臨床薬理的評価−現状、課題、今後の展望−
臨床評価部会
2024年5月
医薬品として開発されるモダリティは、多岐にわたっており、今後もその種類は増えていくと予想されます。新しいモダリティでは、低分子をはじめとした従来型モダリティで実施されていた臨床薬理的評価のうち、内因性・外因性要因が医薬品のリスク／ベネフィットバランスに及ぼす影響評価（例えば、腎・肝機能障害患者対象試験、薬物相互作用試験、thorough QT試験、薬物動態の民族差の評価等）は、一部の核酸医薬の開発を除いて評価不要と判断されていることが多く、製薬企業の臨床薬理担当者が担う役割は転換期を迎えています。臨床評価部会の継続課題対応チーム８（臨床薬理）では、核酸医薬、遺伝子治療、遺伝子細胞治療を新規モダリティと定義し、これらの臨床薬理的評価について調査及び考察を行いました。そこで得られた考察から、今後臨床薬理担当者が新規モダリティの開発にどのように関わって行くのが良いか提言をまとめました。本成果物が新規モダリティを開発する臨床薬理担当者にとって羅針盤となれば幸いです。