患者さんが少なく、確かな治療法もわかっていない病気はまだたくさんあります。このような難病の治療薬を開発するのは社会的に意義のあることですが、くすりの需要が少ないものにばく大な研究開発費用を投じにくく、これが開発上の大きな障害になっていました。