日本における新薬の臨床開発と承認審査の実績 2000～2011年承認品目
長谷藤 信五（医薬産業政策研究所 主任研究員）
小野 俊介（東京大学大学院薬学系研究科 医薬品評価科学講座 准教授）
（No.55：2012年11月発行）
2011年は承認品目が131品目で、調査以来最も多くの新医薬品が承認された。また、2011年度は「革新的医薬品・医療機器創出のための5か年戦略」の最終年度にあたるため、当初設定した2011年度の審査期間の目標値（中央値）の通常審査品目12.0ヵ月（行政側9.0ヵ月、申請者側3.0ヵ月）、優先審査品目9.0ヵ月（行政側6.0ヵ月、申請者側3.0ヵ月）を達成するため、様々な取り組みがされた年であった。
2011年の臨床開発期間の中央値は42.2ヵ月（3.5年）、審査期間の中央値は10.1ヵ月（0.8年）であり、2010年に比べ、臨床開発期間は6.3ヵ月長かったものの他の年に比べると短い期間であった。審査期間では2010年に比べ4.7ヵ月短縮され、2000年の調査以来最も短い期間であった。
審査期間は短縮しているが、事前評価相談制度による審査の迅速化、審査プロセスの標準タイムラインの順守、プロジェクトマネジメント制度による審査の透明化、ガイドライン策定による審査の明確化など、ドラッグ・ラグ対策の取り組みとして既に導入されている制度を確実に推進していくことが必要であろう。また、審査人員の増員に対応する研修を充実させること、安全対策を講ずべく安全性部門との連携やコンパニオン診断薬を伴う新医薬品審査における医療機器審査部門との連携など、PMDA内での審査部門と他部門との連携の強化、組織力の強化が今後審査を推進していく上でますます重要になってくるであろう。
より有効で、より安全な医薬品をより早く医療現場に届けることができるよう、行政と申請者が協力して、お互いの業務効率やさらなる質の高い審査制度について議論を継続していくことが期待される。
One hundred thirty one of new drugs were approved in 2011, which was most since survey has been started. The Ministry of Health, Labor and Welfare (MHLW) has been promoting "Life Innovation" through creation of innovative drugs and medical devices originated in Japan. According to this strategy, Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) has set the goal of approval time in 2011 for standard review in 12 months, for priority review in 9months. Many actions have been implemented to achieve this goal.
The median clinical development time and review time in 2011 were 42.2 months (3.5 years) and 10.1 months (0.8 years) respectively. Although, the median clinical development time was longer than 2010 by 6.3 months, review time was the shortest between 2000 and 2010, and was shortened by 4.7 months, compared with 2010.
Reliable execution of actions such as introduction of Prior Assessment Consultation, introduction of standardized timelines and strengthened progress management for the review process, establishment of guidelines for application review will be needed in the future. Further improvement of training for inexperienced reviewers should be considered and further cooperation between the Office of New Drugs/Biologics and the Office of Safety to tighten safety measures for new drugs earlier with applicants, as well as between the Office of New Drugs/Biologics and the Office of Medical Devices when new drugs accompanied with companion diagnostics, which would become more important.
In the future, discussions on a regulatory approval system considering the quality and efficiency of the regulatory review between regulatory authority and sponsor are also essential so we can provide useful drug for the patients in a timely manner.