日本における新薬の臨床開発と承認審査の実績 2000～2009年承認品目
石橋 太郎（医薬産業政策研究所 前主任研究員）
小野 俊介（東京大学大学院薬学系研究科 医薬品評価科学講座 准教授）
（No.50：2010年09月発行）
2000～2009年に国内で承認された新医薬品を対象に、臨床開発期間、審査期間、2つを合わせた開発期間の推移とその長さと関係する因子を解析した。
2009年における臨床開発期間の中央値は48.2ヵ月（4.0年）、審査期間は19.1ヵ月（1.6年）であった。臨床開発期間、審査期間および開発期間の長さと承認品目、申請企業、臨床開発および承認審査に関わる因子の関係を解析した結果、新有効成分含有医薬品（NME）以外の品目、優先審査品目、承認条件のある品目、外国臨床データを評価資料として添付した品目は臨床開発期間が有意に短かった。また、PMDA設立後に申請した品目と優先審査品目は審査期間が有意に短かった。申請前相談を実施した品目は審査期間が有意に短かった反面、臨床開発期間が有意に長かった。
近年、審査期間は短縮傾向にあるが、「革新的医薬品・医療機器創出のための5か年戦略」を受けて掲げた2011年度の目標値達成に向け、行政および申請者双方の持ち時間を短縮するには、進行中のPMDA職員の増員、事前評価相談制度の導入、審査の進捗管理の強化等に加え、審査プロセスの標準的なタイムラインの設定、照会事項の改善、薬事・食品衛生審議会の見直し等の検討が必要である。また、期間短縮のみならず、行政と申請者の業務効率や負担、審査の質を考慮した承認審査制度について議論が進むことが期待される。
Changes and factors associated with the length of clinical development, regulatory review, and the overall development time of new drugs approved in Japan during 2000-2009 were analyzed.
The median clinical development time and review time in 2009 were 48.2 months (4.0 years) and 19.1 months (1.6 years), respectively. Regression analyses suggested that clinical development times were significantly shorter for non-NMEs, drugs designated as priority reviews, drugs with conditional approvals, and drugs utilizing foreign clinical data. The review times were significantly shorter for NDAs submitted to PMDA after April 2004 and for priority reviews. The effects of pre-NDA consultations were ambivalent; the review time was significantly shorter, but clinical development was prolonged.
Review times are becoming shorter, but measures such as introduction of standardized timelines for the review process, improvement in the query-and-response procedures, and re-examination of the role of the Pharmaceutical Affairs and Food Sanitation Council should be considered, in addition to the ongoing increase in PMDA staff, implication of prior assessment consultations, and strict time management, to shorten the process time of both the regulatory agency and applicants and achieve the target review time set for fiscal year 2011 based on the 5-Year Strategy for the Creation of Innovative Pharmaceuticals and Medical Devices. Discussions on a regulatory approval system considering the efficiency and burden of both the regulatory agency and the applicant, as well as the quality of the regulatory review, rather than just the duration, are essential.