目で見る製薬産業 アンメット・メディカル・ニーズに対する医薬品の開発・承認状況 2019年の動向

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医薬産業政策研究所 主任研究員 橋本絵里子

医薬産業政策研究所では、公益財団法人ヒューマンサイエンス振興財団（以下、HS財団）による医療ニーズに関する調査結果^1）をもとに、新薬の承認及び開発パイプラインに関するデータを集計し、アンメット・メディカル・ニーズに対する製薬企業の取組み状況を継続的に分析している^2）-6。調査対象の60疾患は調査班で議論して重要と考える疾患であり、具体的には重篤な疾患、QOLを著しく損なう疾患、患者数の多い疾患、社会的に影響の大きい疾患等である。本稿では直近の治療満足度調査結果（2014年度）に基づいて、これら60疾患に対する2020年1月時点の開発パイプライン数及び2011年～2019年の薬剤承認数を示すとともに、60疾患に含まれる10のがん種に対する薬剤の承認件数の増加数と5年生存率の改善度との関係を分析する。

治療満足度別にみた新薬の開発状況

図1は2014年度HS財団調査における治療満足度（横軸）、薬剤貢献度（縦軸）に沿って疾患をプロットし、今回調査した開発件数を円の大きさおよび数値で示したものである^7）。前回調査と同様の製薬会社20社^8）の2020年1月時点における国内開発品目（フェーズ1～申請中）を集計対象とした^9）。該当の開発件数は291件^10）で、件数の多い順に肺がん（43件）、悪性リンパ腫（20件）、乳がん（18件）、白血病（16件）、肝がん（14件）であり、60疾患中上位5疾患ががんであり、がんにおける開発が盛んな状況である。なお、60疾患には全部で10のがん種が含まれているが、これら5つのがん種以外も見てみると、開発件数は前立腺がん（10件）、大腸がん（8件）、胃がん（7件）、子宮頸がん（4件）、膵がん（3件）であった。がんの中で治療満足度、薬剤貢献度ともに最も低い膵がんの開発件数ががんの中では最も少なく、開発の難しさが示唆される。

今回集計した開発件数291件のうち、164件が新規有効成分の開発であり、その割合は56.4%（2017年調査時71.9%）であった。がんとそれ以外の疾患に分けてみるとがんでは新規有効成分の開発割合が46.9%、それ以外の疾患では65.7%であり、がん治療薬剤が発売後に異なるがん種や同じがん種の中でも異なる患者グループに対して効能を追加していく傾向が高いことが開発状況に反映されていた。

参考として、過去の調査から今回の調査までの疾患別開発件数の推移を表1に示す。

60疾患別にみた薬剤承認件数

2011年～2019年に新薬として承認、あるいは効能追加された薬剤のうち、2014年度HS財団調査対象の60疾患に分類できるものの件数をまとめた（表2）^11）。2011年～2019年に新規承認、効能追加された薬剤について、がんについてみてみると、件数が多い順に悪性リンパ腫（27件）、肺がん（22件）、白血病（20件）などがならび、開発件数上位のがん種が承認件数においても多く確認できた。

このうち、開発数、承認数ともに件数が多かった肺がんについて薬剤の動向を見てみると、近年EGFR遺伝子変異、ALK融合遺伝子、ROS1融合遺伝子、BRAF遺伝子変異といったがんの増殖に関わる遺伝子のタイプに応じた薬剤や免疫チェックポイント阻害剤が次々と開発・承認され、さらに、他剤に耐性となったタイプへの薬剤、PARP阻害薬、抗HER2抗体といった異なるターゲットに作用する薬剤も開発が進められている。一口に肺がんといってもその遺伝子タイプなどによって最適なアプローチは異なる。細分化された各タイプに対応する治療薬の選択肢は益々増える方向にあり、より治療が個別化していくことが予想される状況であった。

がんの5年生存率の改善と承認薬剤数

新たながん治療薬の承認、既存薬の効能追加をはじめとするがん治療の進歩に伴い、がん患者さんの予後はどの程度改善されているのかについて、見てみたい。国立がん研究センターの分析データ^12）によれば、がんの部位別5年生存率はこれら10のいずれの部位のがんにおいても改善傾向が見られた。（図2）現時点で最新のデータである2010年～2011年に診断された患者さんの5年生存率は全部位のがんの集計で66.4%であり、2006年～2008年に診断された患者さんにくらべて4.3ポイントの改善が見られた。10疾患で見ると2010年～2011年に診断された患者さんの5年生存率が最も高かったのは前立腺がんで98.8%、最も低いのは膵がんで9.8%であった。2006年～2008年診断患者と比べて最も改善ポイント数が高かったのは肺がん（9.5ポイント改善）で、低かったのは結腸がん（大腸の一部）の0.6ポイント改善であった。

5年生存率の改善については早期診断・早期治療の普及や手術等の技術改善などが大きく影響しているため、薬剤がどの程度貢献しているか、ということは難しいが、これらがん種ごとの5年生存率の改善と承認薬剤の数との関係について分析を行ってみた。縦軸に2003年～2005年診断患者（2011年以降に承認された薬剤が5年生存率に影響していないグループ）と2010年～2011年診断患者（2011年～2016年の承認薬剤が5年生存率に影響している可能性のあるグループ）の5年生存率の改善ポイントをがん種ごとに調べ、横軸に2011年～2016年のがん種ごとの薬剤承認件数をとって各がん種をプロットした。（図3）なお、白血病と悪性リンパ腫は2010年～2011年診断患者の5年生存率データが入手できなかったため、分析には加えていない。

薬剤が多く承認された肺がん、胃がんなどでは5年生存率の改善ポイントも大きかった。乳がんについては改善ポイントがそれほど高くないが、もともとの5年生存率が89.1%と高い値であったことがその背景として考えられる。しかし同様に元の5年生存率が93.8%と高かった前立腺がんでは98.8%とさらに大きく生存率を伸ばしていた。肝がんについてはこの期間、新たな承認薬剤がなかったが、5年生存率改善ポイントは大きかった。肝がんの主な要因はB型・C型肝炎ウイルスの持続感染であるが、B型・C型肝炎を対象疾患とした薬剤の承認件数は2011年～2016年に合計20件あった。日本肝臓学会 肝癌診療ガイドライン2017年版によれば、「ウイルス肝炎に起因する肝細胞癌において、肝切除後や穿刺局所療法後の抗ウイルス療法は、再発抑制や生存率の向上に寄与する可能性がある。」とされており、ウイルス肝炎の治療薬が肝がんの生存率改善に間接的に貢献している可能性が示唆される。

おわりに

アンメット・メディカル・ニーズに対する医薬品の2019年の開発・承認状況を調査した。

今までの調査同様、各疾患領域での活発な開発・承認状況が確認できたが、今回は開発件数上位5疾患がすべてがんであったことから、がんにフォーカスした検討も行った。調査対象であった10のがん種について、承認薬剤数と開発件数は似た傾向があり、血液がんや肺がんで共に多く、膵がんや子宮頸がんで低かった。これら10のがん種の5年生存率は全て上昇傾向にあり、医薬品の開発、上市がその一翼を担っていることが確認できた。一方膵がんのように治療満足度、5年生存率、開発件数ともに低い疾患もあり、さらなる医薬品の開発、診断・治療の改善が期待される。

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