目で見る製薬産業 日米欧の新薬承認状況と審査期間の比較 2018年承認実績を中心に

欧州は、EMAが中央審査方式にて承認し、「European Medicines Agency Annual Reports」^6）に掲載された医薬品を対象とした。NMEの集計は、「New active substance」に分類されている医薬品を対象とした。

また、薬事上の特別措置として、日本では優先審査、迅速審査、希少疾病用医薬品、先駆け審査指定制度を、米国ではPriority Review、Orphan、Fast Track、Breakthrough Therapy、Accelerated Approvalを、欧州ではOrphan、Conditional Approval、Exceptinal Circumstances、Accelerated Assessment、Priority Medicine（PRIME）を対象に集計した。各薬事上の特別措置の内容は補足にまとめた。

過去5年間（2014～2018年）の日本、米国、および欧州で承認された新医薬品の承認品目数を図1に示した。

日本では2018年の承認品目数が108品目、NMEが37品目であり、2017年と比較し、それぞれ23品目、13品目多かった。2014年や2016年と比較すると少なく、2015年と同程度であった。それに対し、米国では承認品目数が139品目、NMEが59品目と、承認品目数が多かった2017年より多く、いずれも過去5年間で最も多かった。欧州は2018年の承認品目数は141品目、NMEが45品目であり、過去5年間で最も多い品目数であった（2016年とNMEは同数）。

つづいて、日米欧で過去5年間（2014～2018年）に承認されたNMEのうち、薬事上の特別措置を受けた品目数について調査した（図2）。

2018年に日本で承認されたNME37品目中、優先審査（希少疾病用医薬品を含む）は13品目（35.1%）、希少疾病用医薬品は11品目（29.7%）で、先駆け審査指定制度の指定品目は2品目（同指定品目のもう1品目は新投与医薬品）であった^7）。優先審査、希少疾病用医薬品は2013年以降全体の割合がそれぞれおおよそ35～45%、30～35%で推移しており、2018年は特に増加傾向は示さなかった。米国では、2018年承認されたNME59品目中、Priority reviewが43品目（72.9%）、Orphan指定品目が34品目（57.6%）と、2010年以降で最も高い割合となった。一方、Fast Track指定品目は24品目（40.7%）で、Breakthrough Therapy指定品目は14品目（23.7%）であり、Fast Trackは2017年以前と同程度、Breakthrough Therapyは2016年、2017年と比較して、その割合は低下していた。欧州については、2018年に承認されたNME45品目中、Orphan指定品目は17品目（37.8%）であったが、Accelerated Assessment、Conditional approval、Exceptinal Circumstancesはそれぞれ4品目（8.9%）、2品目（4.4%）、3品目（6.7%）と2017年以前と同様に少なかった（2016年のConditional approvalを除く）。また、欧州の新薬開発促進の措置として開始されたPRIMEの指定品目が2018年に初めて2品目（4.4%）承認された。

2018年の最も大きな特徴は米国にて希少疾病用医薬品（Orphan）の承認数が大幅に増加したことであった。新医薬品の開発が世界で最初に行われることが多い米国で^8）希少疾病用医薬品の開発が増えてきていることから、欧州、日本を含め、世界的なトレンドとなる可能性もあるだろう。

2018年承認品目の日米欧の審査期間を表1に示した。2018年承認品目のそれぞれの審査期間（中央値）は日本9.9ヶ月、米国10.0ヶ月、欧州12.6ヶ月であり、日本、米国が同様で欧州が長く、2017年と同様の結果であった。NMEに関しては、2018年承認品目の審査期間（中央値）は、日本10.3ヶ月、米国8.0ヶ月、欧州14.1ヶ月であった。日本は米国より2.3ヶ月長く、欧州より3.8ヶ月短く、こちらも2017年と同様の結果であった。米国ではNMEに占めるPriority review指定品目の割合が70%を上回り、日本の優先審査、欧州のAccelerated Assessmentと比較して高いことから、審査期間（中央値）の短縮につながっていると考える。

2018年承認品目のうち審査期間の短縮を目的とした薬事上の特別措置（日本：優先審査、先駆け審査指定制度、米国：Priority review、欧州：Accelerated Assessment）の指定を受けた品目の審査期間（月数）を表2に示した。日本では2018年は優先審査品目の承認数は全承認品目、NMEともに増加したが、審査期間（中央値）は8.0ケ月と2017年と同程度であり、通常審査品目と比較して審査期間は短かった。また、2018年に初めて先駆け審査指定制度の指定品目として3品目（そのうちNME2品目）が承認されたが、審査期間は5ヶ月程度と非常に短かった。米国では、2018年はPriority review指定品目の承認数が全承認品目、NMEともに2017年より大幅に増加したが、その審査期間（中央値）は2017年と同様8ヶ月程度であり、Standard review品目と比較して短かった。また、欧州では日本や米国と比較し優先的に審査を受ける品目の割合が少ないが、2018年のAccelerated Assessment指定品目の審査期間（中央値）は8.2ヶ月と2017年に引き続き、Accelerated Assessmentの指定を受けていない品目と比較して短かった。なお、PRIME指定を受けた品目が2品目（Kymriah、Yescarta）が承認されたが、これらの品目はPRIME指定を受けていることから申請当初はAccelerated assessmentの適用が検討されていたが、審査の過程でAccelerated assessmentが適切でない^9）、10との判断で標準的な審査となった。これらの品目の審査期間は13.0、9.8ヶ月であった。