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日本・アメリカ・ヨーロッパにおける希少疾病用医薬品の現状
—2010〜2015年—
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85件を医薬品の属性で分類すると、低分子が41件、組換型タンパクが18件、抗体医薬品が10件、合成ペプチドが2件、ワクチン9件、核酸医薬品1件、細胞治療1件、遺伝子治療1件で、組換型タンパク、ワクチンの比率が高く、細胞治療や遺伝子治療が含まれているのが特徴でした(図7)。

図7 希少疾病用医薬品(タイプII)(2010~2015年)の医薬品属性
図7 希少疾病用医薬品(タイプII)(2010~2015年)の医薬品属性

今後の希少疾病用医薬品開発

数千に及ぶ希少疾病が存在し、致死性/難治性である先天性疾患も少なくありません。希少疾病に対する各種の施策や薬剤に対するオーファン制度の主旨は、そうした多くの希少疾病患者を救うための研究や薬剤開発を促進するためのものであるという一面をもっています。そうした中、希少疾病用医薬品開発の現状は、必ずしも幅広い希少疾病を対象としているとはいえず、依然として悪性腫瘍など特定の疾患に偏っていることは否めません。
 希少疾患・難病、未診断疾患等をターゲットとした医薬品開発については、AMEDの施策のみならず、ゲノム医療実現推進協議会の中間とりまとめにおいてもわが国のゲノム医療の第1段階[5]とされるなど、製薬企業に対する期待も大きくなっています。遺伝性代謝疾患のように、適応拡大が見込めず、これまでは開発が難しいとされてきた疾患を対象とする希少疾病用医薬品の開発成功例をヒントに、細胞治療や遺伝子治療、再生医療といった技術の進展との組み合わせが、画期的な医薬品を一日も早く多くの希少疾病患者に届けるために必要であると考えます。

医薬産業政策研究所 主任研究員 鈴木 雅

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ゲノム医療実現推進協議会中間とりまとめhttp://www.kantei.go.jp/jp/singi/kenkouiryou/genome/pdf/h2707_torimatome.pdf(参照: 2016/2/1)
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