臨床試験はなぜ3段階に分かれている?

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 臨床試験は、ヒトを対象として有効性と安全性を調べるもので、くすりの研究開発の最終的な段階にあたります。非臨床試験をクリアし、有効性と安全性をかなり認められたくすりの候補が、実際にヒトに役立つくすりかどうか、その真価を問われることになります。
 それだけに臨床試験は、病院などの医療施設において、倫理性と科学性を重視しつつ、次のような3段階にわたり綿密に実施されます。
(1) 第1相試験(フェーズI)
 少数の健常者を対象に、くすりの候補(臨床試験では治験薬といいます)を投与し、主として副作用などの安全性を調べる試験です。また、治験薬の体内での吸収のされ方や、排出までの時間などの基本的なデータも収集します。この段階で、もし副作用などがみられた場合、再び非臨床試験に戻り、周辺化合物の探索から再出発することもあります。
 第1相試験の被験者(臨床試験を受ける人)は、専門の受託機関(業者)により募集した一般の人などで、試験の意図を理解してもらったうえで、同意書や契約書をかわしてから行われます。
(2) 第2相試験(フェーズ II)
 少数の患者を対象に、同意のうえで、治験薬の有効性と安全性を調べる試験です。長い期間をかけて開発されてきた治験薬が、初めて実際の患者に投与され、効き目があるのか、安全に使用できるのかを試される段階です。
 まず、治験薬の体内での動態(吸収、分布、代謝、排泄など)や、投与方法・期間などの基礎的なデータを集め、最小有効量・最大安全量などを検討したうえで、実際にくすりとして使用するときの適用範囲を決定するための試験を行います。
(3) 第3相試験(フェーズ III)
 たくさんの患者を対象として、同意を得たうえで、有効性と安全性を調べる試験です。第2相試験で得られたデータをもとに、実際に病院などで使用されたときの効き目、副作用などを、多くの患者によって確認していきます。患者の病気の程度や、食生活習慣の違いなどの影響によるデータのかたよりが起こらないように、できるだけ多くの患者を対象として、専門の病院で試験を実施します。
 臨床試験を行う期間は、治験薬によって異なりますが、患者を対象とした第2相試験と第3相試験には3~7年を要します。副作用の可能性などを考えると、長期にわたる試験は不可欠ですが、一方で優れたくすりは、待ち望んでいる患者たちのためにも、できるだけ早く利用できるようにすることが望まれます。
  そのため、臨床試験の質を下げることなく、合理的に行うための方法が検討されています(Q61参照)。

 抗生物質のさきがけとなったペニシリンは、1928年(昭和3)にアレクサンダー・フレミングによって発見されました。しかし、くすりとして開発されたのは10年後の1938年(昭和13)、それもフレミング自身ではなく、フローリーとチェインという別な二人の学者によってでした。
 フレミングは動物試験にも成功していましたが、化学者の協力が得られなかったため、十分な量のペニシリンを抽出し、確保することができず、臨床試験が行えなかったのです。のちにペニシリンが、数え切れないほど多くの感染症患者の生命を救った功績を思うと、10年の空白は人類にとっての大きな損失だったともいえます。

図58
臨床試験の概要

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