標的分子/分子標的薬
分子標的薬とは、病気の原因となる体内の特定の分子（例：たんぱく質や遺伝子）を狙い撃ちし、その機能を抑えることによって安全かつ効果的に病気を治療するために開発された薬です。分子標的薬は従来の抗がん薬と比べて正常な細胞へのダメージが少なく、副作用も軽減されて、患者さんはより高い生活の質を維持しながら治療を受けることができると期待されています。
分子標的薬は、病気の細胞（がん細胞など）の表面にあるたんぱく質や遺伝子をターゲットとして効率よく攻撃するくすりとして注目されています。狙い撃ちされる分子のことを標的分子と言います。近年、がん細胞が増殖や転移をするのは、分子の設計図となる遺伝子やスイッチ役を担う転写因子（遺伝子の発現を制御するタンパク質）の異常からできた物質が悪さをしているためであることがわかってきました。従来の抗がん薬の多くは、がん細胞だけでなく正常な細胞も攻撃してしまうので、重い副作用が起きることも少なくありません。従来はがん細胞を死滅させる作用によって治療の効果を得てきましたが、近年、がんに関する研究が進み、がん細胞が増殖や転移をするのは、異常な遺伝子からできた物質が悪さをしているためであることがわかりました。つまり、悪さをする物質の働きを抑（おさ）えることができるなら、がん細胞の増殖や転移が抑えられるはずです。こうした考え方から誕生したのが分子標的薬です。
このように分子標的薬は、ゲノム・分子レベルでがん細胞の特徴を認識し、がん細胞の増殖や転移をおこなう特定の分子（標的分子）だけを狙い撃ちにするので、正常な細胞へのダメージが少なくなっています。副作用がまったくないわけではありませんが、従来のがんの治療薬に比べると、より患者さんの負担が少なくなっています。また、健康医療データを活用して、個々の患者さんの遺伝情報や生体データをもとに、より個別化された分子標的薬の開発も近年盛んに進められています。
（製薬協 くすりの情報Q&Aより）