治験啓発パンフレット Q27.くすりの開発方法って、くすり毎に違うの？
回答
非常に重篤な病気（癌等）や患者さんが極めて少ない病気の場合は、異なります。
もっと詳しく見てみましょう
ほとんどの治験は、最初に健康な方で安全性を中心に確認してから、患者さんで効き目と副作用を確認していきますが、抗癌剤のように重篤な病気のものは最初から患者さんで治験を実施します。このようなくすりの候補が使用されるのは、想定される効き目が強く、健康な方に服用していただくことが困難な場合のみです。
オーファンドラッグとは？
再生不良性貧血やエイズ等を対象とする医薬品のような、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことにより、十分にその研究開発が進まないような医薬品のことを「オーファンドラッグ」と呼んでいます。