医薬品評価委員会 個別化医療用医薬品開発のための 検証試験デザインの解説
データサイエンス部会
2017年12月
近年，遺伝的特性，環境要因や疾患の詳細な特徴を表すバイオマーカーと治療薬のもたらす効果や副作用の関係の探索は，新薬開発において避けては通れないものとなっている。「コンパニオン診断薬及び関連する医薬品の開発に関する技術的ガイダンス」では，開発早期からバイオマーカーの陽性例と陰性例の双方を組み入れて当該医薬品の安全性・有効性に関する情報収集を行うことが求められている。しかし，薬効を期待しにくい陰性例の試験への組み入れは，ネガティブな結果を確認するだけになる可能性が高く，事実，多くの新薬メーカーがこれまでの個別化医療用医薬品の開発において陰性例の組み入れに消極的であったことが本タスクフォースの調査結果から明らかとなっている。しかしながら今後は，バイオマーカー陽性例における当該薬物の有効性のみならず，陰性例での有効性に基づくバイオマーカー自体の適格性の評価，陽性陰性判別のためのカットオフ値の適切性の評価のために，陰性例の治験への組み入れも必要となることが予想される。そのため本タスクフォースでは，抗がん剤の開発中期から後期にかけて採用されうる医薬品の有効性の検証とバイオマーカーの適格性を併せて評価するための試験デザインについて調査を行い，代表的な試験デザインについて，シミュレーションによる性能評価を実施した。
本報告書が，個別化医療用医薬品開発の一助となれば幸いである。
データサイエンス部会
タスクフォース5