医薬品評価委員会 観察研究における感度分析の勧め 入門編 観察研究に基づく意思決定に関わる全ての方へ
データサイエンス部会
2017年10月
近年，医療情報データベースを用いた観察研究の環境が国内でも整いつつあり，製薬企業が安全監視などに利用し始めています．また，製造販売後調査においてもGPSP省令が改正され，比較対照群を置いた「使用成績比較調査」や，医療情報データベースを用いた「製造販売後データベース調査」が定義される見込みです．
企業が，自らの医薬品について観察研究を行うとき，その目的や結果によっては，当該医薬品に対する何らかの意思決定が必要になります．ところが，バイアスや不確実性に対する懸念から，得られた結果の解釈が難しくなり，こうした意思決定に支障が生じることがあります。例えば，こんな疑問を抱いたことはないでしょうか。
「この調査では収集できなかったデータも多く，バイアスの影響がないとは考えにくい。しかし，影響の大きさをどう評価し，意思決定に役立てたらよいのだろう？」
そこで，医薬品評価委員会データサイエンス部会2016年度タスクフォース2では「観察研究における感度分析の勧め 入門編」を作成しました．本書で紹介する感度分析は，定量的バイアス分析とも呼ばれ，観察研究で生じうる様々なバイアスの影響を定量的に評価する方法です．バイアスの調整に必要なデータが測定されておらず，通常の解析では対処できない場合でも，こうした方法なら適用できます．簡便な方法であれば，特別なソフトは不要であり，市販の表計算ソフトによる解析も可能です．
本書が，観察研究の結果の頑健性，不確実性を，より定量的に評価するための一助となれば幸いです。