医薬品評価委員会「Rare diseaseの臨床開発における治療効果推測の現状と課題」シンポジウム

2023年02月16日

データサイエンス部会2022年度継続タスクフォース3主催の「Rare diseaseの臨床開発における治療効果推測の現状と課題」シンポジウム（2023年2月20日）の発表資料を掲載いたします。

本シンポジウムでは、希少疾病を対象とした臨床開発への適用が考えられる新たな試験デザインや統計的アプローチを整理し、実際の事例を踏まえてそれらの理解を深めること、さらには産官学の立場から治療効果の推定に関する課題について議論を行い、科学的なデザイン・アプローチの積極的な活用を行う機運を高めることを目的としております。統計担当者を対象に統計手法に対する数理的な解説のほか、希少疾病用医薬開発に関連するガイダンスや適用事例の紹介なども含まれております。