2006年、京都大学 山中伸弥教授グループが世界で初めて作製に成功した「iPS細胞」。それは、再生医療への応用だけでなく、新薬の開発にも活かされようとしています。「iPS細胞」は、どんな細胞にも役割を変えられ、ほぼ無限に増殖できる“多能性幹細胞”。そのため、患者さんの細胞から「iPS細胞」をつくり、体外で病気を再現することで、効果的かつ安全なくすりを見つけやすくなると考えられます。「iPS細胞」を用いた新薬開発への期待は、ますます高まってきています。
めざましい医療の発展とともに、くすりもまた新たな進化を遂げようとしています。なかでも注目されているひとつが「抗体医薬品」と呼ばれる治療薬。これは、人間にもともと備わっている免疫機能を人工的に利用し、病気を治療するもの。副作用が少なく、これまで難しいとされてきた疾患・病態での高い効果を期待されており、がんをはじめ、関節リウマチ、クローン病といった自己免疫疾患や、感染症などの治療に役立てられようとしています。
正常な細胞を傷つけることなく、がんなどの悪い細胞だけをピンポイントで狙い撃ちにする「分子標的薬」もまた、注目されている治療薬のひとつ。
病気を引き起こす遺伝子へとダイレクトに働きかけるため、より高い治療効果が期待できます。さらに、従来の抗がん剤と比べると、副作用が少なくすむこともあり日常生活への支障を減らすことができます。
このような分子標的薬や抗体医薬品の多くは、遺伝子組換えや細胞融合等のバイオテクノロジーを駆使してつくられている“バイオ医薬品”と呼ばれるもので、治療の進歩に大きく貢献しています。
「ドラッグデリバリーシステム（DDS）」とは、くすりを届けたい場所へ、必要な量だけを、必要な時間に直接届ける技術のこと。患部だけに狙いを定めて、くすりの効果を発揮するため、高い治療効果が望めることはもちろん、副作用を最小限に抑えられるのも大きな特長です。
DDSの技術もまた日々進歩しており、“ナノカプセル”と呼ばれる特殊な顕微鏡を使ってようやく視認できるほどの極小カプセルにくすりを充てんすることで、細胞の内部にまで届けることも可能となってきました。
ゲノム創薬とは、これまでに蓄積された膨大な遺伝子情報（ゲノム）をもとに、病気を引き起こす遺伝子やタンパク質を特定し、それらに作用する物質を見つけ出す創薬手法。最近では、スーパーコンピューターなどを活用することで、開発期間を短くし、開発費用も減らせる可能性があるうえ、より論理的・科学的に開発が行えるようになりました。
同時にこの技術をもとに、患者さん個人のゲノムを解析することで、同じ病気でも一人ひとりの体質に合わせたくすりを届けられるテーラーメード医療も注目を集めています。
