日本の現状 ~なぜ日本に未承認薬・適応外薬が多いのか~

「ドラッグ・ラグが生じる理由と、その解決への方向性とは」藤原  康弘  先生 (国立がん研究センター中央病院  副院長)

国内未承認薬が生じる理由・・・開発着手の遅れと臨床研究インフラの未整備が問題

海外で承認されて臨床使用されている医薬品が、国内では未承認で使用できない、といった現象は「ドラッグ・ラグ」という言葉で広く知られるようになってきました。
報道などでは、開発治験の困難さや審査期間の長さが、その原因として取り上げられていますが、それらは理由のごく一部にすぎません。
外資系製薬会社が世界で新薬を発売する際には、まず米国および欧州での承認取得を優先するために、日本への導入はその後の検討課題となり、どうしても開発着手に時間差が生じてしまいます。
わが国では基礎研究と臨床研究の間にギャップが存在し、研究成果の実用化に向けた一貫性のある産学連携を強化することが必要です。
承認審査の迅速化にあたっては、各疾患分野の専門医審査官や、ライフサイエンスの見地から統計データの是非を判断する生物統計家の審査官の充実を図り、審査にあたるマンパワーの数だけでなく、質をともに高めなければなりません。
ドラッグ・ラグの解消は、これの問題に対して全体のバランスを取りながら解決していくことが重要です。

国策としての薬剤開発を・・・日本は新薬を開発できる数少ない国

とくに患者さんがごく少数の希少疾患の場合には、その治療薬の開発、申請、承認取得そして発売後の監視までの全てを、製薬企業だけの経済的負担で行うことは非常に困難です。このような経済的な観点で開発判断ができない疾患の場合には、その医薬品開発の責任を個人や一企業に課すのではなく、社会全体で助け合う仕組みを作って開発にあたることが必要です。
毎年10種類以上の新薬を創出し続けている国は、米国、英国、日本の3ヵ国しかありません。このような貴重な創薬技術を国家的財産として守り、発展させるためには、製薬企業と国や社会の適切な役割分担が不可欠なのです。

臨床試験(治験)以外の研究を活用・・・患者数が少ない疾患に合った新薬開発制度が必要

難病や希少疾患に対しては、まず最初に臨床研究が行われますが、そこで得られた研究結果が開発治験へと直結しないという問題があります。また、その研究の質にもバラツキがみられます。そこで、開発治験ではない臨床試験を全て届け出制として登録し、国の高度医療評価制度を適用することで試験の質を揃えながら、医薬品の開発・薬事承認につなげていくといった方法が考えられます。この場合、高度医療評価制度の認める治験については、将来ICH-GCP(※)対応を要求する必要が出てくると思います。
このように現存するリソースを有効に活用し、多方面からドラッグ・ラグの解消に取り組むことが必要なのです。
(※)ICH-GCP:日米欧の三極における共通の臨床試験の実施に関する基準

適応外薬は第3者機関が勧告を・・・多くの経験と情報の蓄積を活かす

国内で承認・販売されている薬剤を新たな疾患に使用する場合には、それが適応外となってしまうといった適応外薬の問題があります。第3者機関あるいはその疾患に関する学会が評価し、認められた薬剤は適応外の承認を待たずに保険償還されるということは、欧米では普通に行われていることです。適応拡大のための新たな治験を行い、薬事承認を待たなければならないのでは、医療の進歩に法的な手続きが追い付くことができません。現在でも学会は、多くの経験や情報を蓄積して診療ガイドラインを策定しているのですから、適応外薬の使用に関する評価は可能です。学会等が主導して、薬事承認とは別に保険償還の可否を判断することで、適応外薬の問題を解消することができるのです。

図1 技術革新と国際競争力の強化に向けた環境整備の重点課題
図2 主要国別オリジン新薬数(2005~2008年の世界売り上げ上位100品目)
APPROACH:2009年10月7日(水) 第20回製薬協政策セミナーより