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日本・アメリカ・ヨーロッパにおける希少疾病用医薬品の現状
—2010〜2015年—
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図2 希少疾病用医薬品(2010~2015年)の対象疾患領域
図2 希少疾病用医薬品(2010~2015年)の対象疾患領域
図3 希少疾病用医薬品の対象疾患領域の比率
図3 希少疾病用医薬品の対象疾患領域の比率

さらに、216件を医薬品の属性で分類すると、低分子が119件、タンパク製剤が71件(そのうち、抗体医薬品が34件、併用抗体2件、ADC1件)、合成ペプチドが6件、天然物6件、ワクチン10件、核酸医薬品2件、細胞治療1件、遺伝子治療1件となっていました(図4)。

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