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日本・アメリカ・ヨーロッパにおける希少疾病用医薬品の現状
—2010〜2015年—
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報告[1]されている2010年までの医薬品の開発タイプと比較して、ここ5年間では、開発タイプⅢの比率が下がっていました(図1)。これは、以前は、すでに非オーファンとして上市されていた希少疾病用医薬品の多くが各極のオーファン指定制度整備に伴いオーファン指定を多く受けていたためであると考えられました。

図1 希少疾病用医薬品の開発タイプの比率
図1 希少疾病用医薬品の開発タイプの比率

対象疾患領域

2010〜2015年に承認された希少疾病用医薬品の主要な対象疾患領域は悪性腫瘍でした(図2)。また、2010年までに上市された医薬品群[1]の対象疾患と比較すると感染症と免疫・炎症性疾患の比率が低く、悪性腫瘍と代謝性疾患の比率が高くなっていることがわかりました(図3)。このうち、感染症については、HIVとHIVを背景とする感染症に対する治療薬の開発が一段落したことを反映していると考えられました。代謝性疾患を対象とする希少疾病用医薬品では、多くが遺伝性代謝疾患を対象としていて、ゴーシェ病、ムコ多糖症など、適応拡大が難しい開発タイプⅡが多く見られました。こうした中でも希少疾病用医薬品の対象疾患領域となっていることは、代謝領域においてはオーファン疾患のみでの開発が、製薬企業の出口戦略の1つとして位置づけられている可能性が考えられました。

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