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長い時間をかけて創られ育てられる安全で効果の高い新薬

目次

基礎研究や各種試験、国による承認審査という長い道のりを経て、はじめて患者さんのもとへ届けられる新薬(先発医薬品)。さらに、発売された後も多くの患者さんたちに実際に使われていくなかで、安全性や有効性が繰り返しチェックされ、より安心できる、効果の高いくすりへと成長していきます。

創薬
くすりを創るには、さまざまな試験を行い、有効性と安全性の評価を行います。

育薬
多くの患者さんに使われることによってさまざまな情報が得られ、くすりを育てていくことができます。

1.基礎研究(2~3年)

くすりのモトとなる新規物質の発見と創製

くすりの開発は、将来くすりとなる可能性のある新しい物質(成分)を発見したり、化学的に創り出すための研究から始まります。天然素材(植物・動物・微生物など)からの抽出や、合成、バイオテクノロジーなどの多様な科学技術を駆使した手法が用いられます。最近はゲノム情報の活用も進められています。さらに新規物質の性状や化学構造を調べ、スクリーニング(ふるい分け)にかけて取捨選択します。

2.非臨床試験(3~5年)

新規物質の有効性と安全性の研究

くすりとして可能性のある物質を対象に、動物や培養細胞を用いて、有効性と安全性を研究します。また、その物質の動態(吸収・分布・代謝・排泄の過程)や、品質、安定性に関する試験も行います。

3.臨床試験(治験)(3~7年)

ヒトを対象とした有効性と安全性のテスト

非臨床試験を通過したくすりの候補(治験薬といいます)が、安全で実際にヒトに役立つかどうかを調べる最終的な確認が臨床試験(治験)です。治験は3段階に分かれ、病院などの医療機関で、健康な人や患者さんを対象に同意を得たうえで行われます。

第1相(フェーズ)

少数の健康な人(志願者)を対象に、副作用などの安全性について確認します。

第2相(フェーズ)

少数の患者さんを対象に、有効で安全な投薬量や投薬方法などを確認します。

第3相(フェーズ)

多数の患者さんを対象に、有効性と安全性について既存薬などとの比較を行います。

くわしくは、「治験について」

4.承認申請と審査(1~2年)

厚生労働省への承認申請と専門家による審査

各種試験で有効性、安全性、品質などが証明された後に、厚生労働省に承認の申請を行います。学識経験者などで構成する薬事・食品衛生審議会などの審査を受けます。

5.承認と発売

厚生労働省による承認と薬価基準収載

「くすり」として承認されると製造販売することができます。医療保険の対象となる医療用医薬品の品目と価格(薬価)は、薬価基準制度に基づいて厚生労働省により決められます。これを「薬価基準収載」と呼びます。

6.製造販売後調査・試験第4相(フェーズ)

発売後の安全性や使用法のチェック

医療機関で多くの患者さんに使われた結果、開発段階では発見できなかった副作用や適正な使い方に関する情報は、製薬企業の医薬情報担当者(MR)によって収集されます。このようにくすりは発売後も、さまざまなチェックが義務付けられています。
MR : Medical Representative

くすりの改良と開発

製造販売後調査で得られた情報をもとに、より安全なくすりの使い方の検討やより使いやすいくすりへの改善が行われます。これにより、治療の効率が上がったり、適応症(対象となる疾病)が増えたり、次の新薬開発のヒントを得ることもあります。

治験について
新しいくすりの安全性と有効性の最終的なチェックのために、患者さんや健康な方のご協力が必要です。

患者さんの協力が支える「必須課程」

ひとつのくすりが誕生するには、長い研究開発期間を必要とします。その間、培養細胞や動物でさまざまなテストをくりかえし、有効性の確認と安全性の評価を行います。そして、最後の段階でヒトを対象に行う試験が「治験」です。ヒトに使ってみて本当に安全で有効なのか、あるいはどれくらいの量を使用するのが適切かなどを調べる、くすりの候補にとっての「必須課程」です。

3者(患者さん、医療機関、製薬企業)が協力して治験を行うことで、新しい薬が誕生します。

理解と同意のもと法律にしたがって実施

治験は、さまざまな段階で法律にしたがい、多くの専門家による検討や審査に基づいて行われます。治験に先だって医療機関は、患者さんに文書を用いた詳しい説明をしたうえで、内容を十分に理解していただき、文書による同意を得ることが義務付けられています。これをインフォームドコンセントと言います。医療機関は、治験の責任医師や担当医師をはじめ、治験に安心して参加できるように患者さんをサポートする治験コーディネーターを決めます。治験コーディネーターは患者さんと医師や製薬企業との連絡役を担います。

column

リスクが伴う新薬の研究開発

くすりの開発成功率:19,817分の1

出典:製薬協DATA BOOK 2008

創薬の最初のステップである「基礎研究」の段階で発見されたくすりの「候補」が、その後の長い道のりを経て、新薬として認められる確率は実に19,817分の1。新薬開発というのは非常に厳格かつ困難な仕事で、製薬企業にとっては常に大きなリスクが伴っています。

長期にわたる研究開発期間

くすりの研究開発期間:9~17年

日本において、くすりの「候補」となる新規物質が発見され、それが新薬として誕生するまでに要する期間は9~17年。これだけの長い期間を要するのは、基礎から非臨床・臨床にわたる厳格な研究試験により有効性・安全性が確認されなければならないためです。

新薬開発の意義

患者さんや家族の負担を軽減するくすり

  • 1970年代に、胃酸の分泌を抑制する新薬が開発され、胃潰瘍の治療で入院や手術の必要がほとんどなくなりました。これにより、患者さんの身体的・経済的負担が軽減され、国民医療費の削減にも貢献しています。
  • 1970年代後半に安全性の高いステロイド剤などが開発され、ぜんそくの発作がコントロール可能になりました。
  • 1980年代に開発された免疫抑制剤により、臓器移植の成功率が飛躍的に高まりました。
  • 1990年代、アルツハイマー病の進行を遅らせる薬が開発されたことで、介護に要する労力・費用が軽減されました。
  • 2000年代、生物がつくり出す物質を利用することで、関節リウマチ治療に新しい選択肢が増え、患者さんの生活の質(QOL)が改善されました。

QOL : Quality of Life

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